El científico español Juan Carlos Izpisúa-Belmonte y su equipo en el Instituto Salk de California han logrado corregir en ratones la mutación causante de la retinitis pigmentaria, que es la primera causa de ceguera hereditaria en humanos, mediante una variación del sistema CRISP-CAS9, una herramienta de edición de genes descubierta en el año 2012 y que, grosso modo, permite cortar el ADN, modificar su secuencia e insertar nuevo ADN. Los roedores ciegos que han participado en el experimento han recuperado parcialmente la vista. Se cree que se podría aplicar en más de 6.000 patologías, muchas de ellas calificadas como «enfermedades raras». Eso si, con todas las cautelas, hasta que no se empiece a experimentar en humanos.
Se ha logrado insertar ADN de manera eficiente en una localización concreta en células que no se dividían -como son las del ojo, pero también las de la mayor parte de los órganos adultos, como el cerebro, el páncreas o el corazón-, algo que hasta ahora no era posible. En el caso del experimento con ratones, se ha modificado en las células el gen responsable de que la retina del paciente cada vez respondiera peor a la luz.