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Devuelven la visión a ratones con retinitis pigmentaria.

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El científico español Juan Carlos Izpisúa-Belmonte y su equipo en el Instituto Salk de California han logrado corregir en ratones la mutación causante de la retinitis pigmentaria, que es la primera causa de ceguera hereditaria en humanos, mediante una variación del sistema CRISP-CAS9, una herramienta de edición de genes descubierta en el año 2012 y que, grosso modo, permite cortar el ADN, modificar su secuencia e insertar nuevo ADN. Los roedores ciegos que han participado en el experimento han recuperado parcialmente la vista. Se cree que se podría aplicar en más de 6.000 patologías, muchas de ellas calificadas como «enfermedades raras». Eso si, con todas las cautelas, hasta que no se empiece a experimentar en humanos.

Se ha logrado insertar ADN de manera eficiente en una localización concreta en células que no se dividían -como son las del ojo, pero también las de la mayor parte de los órganos adultos, como el cerebro, el páncreas o el corazón-, algo que hasta ahora no era posible. En el caso del experimento con ratones, se ha modificado en las células el gen responsable de que la retina del paciente cada vez respondiera peor a la luz.

La técnica desarrollada «abre nuevas vías para el desarrollo de una gran variedad de tratamientos en enfermedades de la retina, neurológicas o cardiacas», dicen los autores del trabajo.Según el coordinador de la Organización Nacional de Transplantes (ONT) Rafael Matesanz: «si está investigación llega a un buen resultado final, podremos decir que es de Premio Nobel» En el estudio, dirigido por Izpisúa-Belmonte, profesor del Laboratorio de Expresión Génica del Instituto Salk Institute, han colaborado también investigadores del Hospital Clínic de Barcelona-Idibapsy de la Universidad Católica San Antonio de Murcia. Los resultados se han publicado en la revista ‘Nature’.

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